Desde el 2010, múltiples experimentos han tratado de fortalecer el sistema imunológico de pacientes con leucemia. La terapia génica, desarrollada en la Universidad de Pensilvania, implica remover millones de linfocitos T (células inmunitarias) del paciente para alterarlas genéticamente. Luego de ser alteradas, los linfocitos T son capaces de reconocer a las células cancerosas y son colocadas nuevamente en el paciente.
Un estudio, realizado por Novartis, tiene un porcentaje de 82.5 de remisión, o sea, 52 de sus 63 pacientes respondieron exitosamente al tratamiento. Sin embargo, el tratamiento tiene efectos secundarios, y algunos pueden ser graves.
El primer niño que fue tratado con las células-T modificadas tenía 6 años y actualmente esta libre de cáncer y saludable. El panel recomendó la aprobación del tratamiento para pacientes (de 3 a 25 años de edad) con leucemia linfoblástica aguda de células B (B-ALL).1