El 30 de agosto de 2017, la FDA aprobó oficialmente el tratamiento contra el cáncer Kymriah, la primera terapia génica disponible legalmente en los Estados Unidos. Se utilizará para tratar la leucemia linfoblástica aguda (LLA) precursora de células B en pacientes menores de 25.
En esta forma de leucemia, los pacientes producen células B anormales, un tipo de glóbulo blanco. Los glóbulos blancos son fundamentales para el sistema inmunológico. Dado que el sistema inmunológico combate las infecciones, las células anormales pueden ser letales si no se tratan con eficacia. Se estima que entre el 15 y el 20% de los pacientes no responden al tratamiento inicial o responden, pero luego tienen una recurrencia de la enfermedad. Este grupo de pacientes ahora es elegible para Kymriah.
En esta terapia génica, los glóbulos blancos normales se extraen del cuerpo y se envían al laboratorio, donde se alteran genéticamente. La modificación arma las células con una proteína llamada receptor de antígeno quimérico (del inglés Chimeric antigen receptor CAR). El CAR actúa como un imán, que puede unirse a las células leucémicas. Los glóbulos blancos alterados se devuelven al paciente, donde pueden unirse y destruir las células cancerosas. Los resultados con los tratamientos basados en CAR son muy emocionantes, y muchos pacientes no muestran evidencia de enfermedad después de los tratamientos.
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