Azacitidina
Vidaza® (Azacitidina) fue aprobada por la FDA en el 2004. Es un producto huérfano, lo que significa que fue desarrollado para tratar enfermedades raras y afecciones que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. La azacitidina se usa para tratar pacientes con los siguientes subtipos de síndrome mielodisplásico (SMD), anemia refractaria (AR), anemia refractaria con sideroblastos anillados (RARS en inglés), anemia refractaria con exceso de blastos (RAEB en inglés), anemia refractaria con exceso de blastos en transformación (RAEB-T en inglés) y leucemia mielomonocítica crónica (CMMoL en inglés). Se inyecta por vía intravenosa, a menudo 7 días seguidos, cada 4 semanas, durante 4 ciclos de tratamiento o más.
La azacitidina es un agente desmetilante del ADN. La metilación del ADN está relacionada con la disminución de la actividad de la región objetivo. En el cáncer, los genes que controlan la división celular pueden desactivarse mediante metilación. La azacitidina puede revertir la metilación, lo que permite que los genes vuelvan a funcionar y, en última instancia, ralentice el crecimiento celular.La azacitidina también es un antimetabolito. Los antimetabolitos son sustancias químicas que se parecen a las cosas que se utilizan normalmente en las células. Pueden interactuar con proteínas y otros componentes celulares, pero estas interacciones no dan los mismos resultados que el artículo que se usa normalmente. Debido a esta actividad, la azacitidina puede causar directamente la muerte de las células cancerosas.
El diagrama de arriba muestra la estructura molecular 3D de la azacitidina.